菲达替尼（Fedratinib），也被称为菲卓替尼，是一种口服的选择性抑制剂，主要针对Janus相关激酶2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。这种药物在临床上被用于治疗中度或高危的原发性或继发性骨髓纤维化（MF）。
其工作机制是通过抑制JAK2酶的活性，菲达替尼能够减少异常血细胞的生成，从而改善骨髓纤维化的症状。在骨髓纤维化的小鼠模型中，菲达替尼已经显示出能够阻断STAT5的磷酸化，增加存活率，并改善骨髓纤维化的疾病特征，包括白细胞计数、血细胞比容、脾肿大和纤维化的减少。
在一项双盲、随机、安慰剂对照试验中，纳入289名中度或高度风险MF、真性红细胞增多症后MF或特发性血小板增多症后骨髓纤维化伴脾肿大的患者，结果显示菲达替尼400mg组患者的脾脏反应中位持续时间为18.2个月。
2019年8月16日，美国食品药品监督管理局批准菲达替尼用于治疗患有中度-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化（MF）的成人。这一批准基于其临床试验的积极结果，证明了菲达替尼在治疗骨髓纤维化中的有效性和安全性。
然而，尽管菲达替尼在治疗骨髓纤维化方面取得了显著的成果，但患者仍需在医生的指导下使用，并遵循适当的用药指南和注意事项。此外，对于代购菲达替尼的质量问题，患者应选择正规渠道购买，以确保药品的真实性和安全性。
总的来说，菲达替尼作为一种针对骨髓纤维化的创新药物，为许多患者提供了新的治疗选择。其通过抑制JAK2酶的活性，能够减少异常血细胞的生成，从而改善骨髓纤维化的症状。然而，患者在使用时应遵循医生的指导，并选择正规渠道购买药品，以确保其安全有效。
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发表于 2024-3-6 09:51:20
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